HABER MERKEZİ – Çin’de deneysel gen düzenleme tedavisi uygulanan 6 yaşındaki çocuk, tedaviden 7 gün sonra yaşamını yitirdi. Mart 2025’te meydana gelen ölümün kamuoyuna açıklanmadığı ve ilgili bilimsel çalışmada ölüme yer verilmediği ortaya çıktı.

 

Çin’in Şanghay kentinde nadir görülen genetik bir hastalık nedeniyle deneysel tedavi uygulanan 6 yaşındaki çocuğu yaşamını yitirdi. Mei takma adıyla anılan çocuğun ölümü, Science dergisi ile bilimsel yayınlardaki ihlalleri inceleyen Retraction Watch’un ortak araştırmasıyla ortaya çıkarıldı.

 

Çocuk, gelişim ve konuşma geriliğinin yanı sıra zihinsel engellilik ve otizm benzeri özelliklere yol açabilen Snijders Blok-Campeau sendromuna (beyin gelişimini etkileyen nadir bir genetik hastalık) sahipti. Hastalığın, beynin gelişiminde rol oynayan CHD3 genindeki (beyin hücrelerinin gelişimini düzenleyen gen) tek bir mutasyondan kaynaklandığı belirtildi.

 

Çocuklar üzerinde deney

 

Şanghay’daki Xinhua Hastanesi’nde Mart 2025’te uygulanan tedavide, çocuğun omurilik sıvısına trilyonlarca etkisizleştirilmiş virüs parçacığı enjekte edildi. Hastalık oluşturamayacak şekilde etkisizleştirilen virüslerin, gen düzenleme aracını beyin hücrelerine taşıyarak CHD3 genindeki hatalı bölümü düzeltmesi hedeflendi. Ancak çocuk, uygulamanın ardından ağır bir bağışıklık tepkisi geliştirdi. Hastanenin etik kurulunun ölümün tedaviyle “kesin olarak bağlantılı” olduğuna karar verdiği aktarıldı.

 

Çocuğun uygulamadan 7 gün sonra trombotik mikroanjiyopati (küçük kan damarlarında pıhtılaşma ve organ hasarına yol açan hastalık) nedeniyle yaşamını yitirdiği belirtildi.

 

Hayvanlar üzerinde deney 

 

Tedaviden önce yapılan deneylerde dört maymunun tamamında orta veya ağır düzeyde karaciğer hasarı görüldüğü, yüksek doz verilen bir maymunda ise böbrek hasarı oluştuğu belirtildi. Buna rağmen tek hastanın katıldığı deneysel uygulamaya geçildi. Xinhua Hastanesi etik kurulunun çalışmayı, hayvan deneylerine ilişkin nihai toksikoloji raporunu (uygulanan maddenin vücutta oluşturabileceği zehirli etkileri gösteren rapor) incelemeden onayladığı öne sürüldü.

 

Aile bilgilendirilmedi

 

Çocuğun ailesinin, kişiye özel tedavinin geliştirilmesi için birikimleri ve yakınlarından aldıkları parayla yaklaşık 860 bin dolar ödediği ortaya çıktı. Aile, olası ölüm ve ağır yan etkiler konusunda yeterince bilgilendirilmediklerini ifade etti.